I vaccini attualmente in dirittura d’arrivo godono di “approvazione condizionata”: cosa significa questa espressione? Saranno farmaci sicuri? Facciamo chiarezza
Di: Diana Scatozza
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I vaccini attualmente in dirittura d’arrivo sono “approvati in modo condizionato”: cosa significa? Per capirlo, dobbiamo fare un piccolo passo indietro.
Il Regolamento europeo (CE) n. 726 datato 31 marzo 2004 ha tentato di creare un allineamento tra i tempi della ricerca di nuove terapie, sempre più rapidi, e i tempi di valutazione e di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC), invece piuttosto lunghi.
In Europa, infatti, il tempo medio di accesso al mercato di un nuovo farmaco è di 426 giorni dall’approvazione dell’EMA (European Medicine Agency o Agenzia Europea del Farmaco), che è di 210 giorni al massimo. L’obiettivo è velocizzare l’approvazione di alcune nuove terapie di maggiore interesse così da renderle più rapidamente disponibili per i pazienti che ne hanno bisogno.
Per attuare le disposizioni del regolamento e soddisfare le esigenze di accesso rapido alle terapie, l’EMA ha adottato diverse strategie di autorizzazione. Tra queste rientra la CMA (Conditional Marketing Approval o Approvazione Condizionata all’Immissione in Commercio).
L’approvazione condizionata
La CMA è un’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) subordinata alla presentazione di ulteriori dati a supporto e consolidamento delle evidenze di efficacia e sicurezza acquisite durante lo sviluppo della nuova terapia.
Facciamo riferimento sia a studi ancora in corso al momento dell’autorizzazione sia all’avvio di studi ex novo. In pratica, l’azienda che sviluppa il farmaco ha l’obbligo di ultimare gli studi in corso e di condurne altri per fornire dati completi.
Quindi, l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata permette di avere a disposizione un farmaco quando il beneficio per la salute pubblica che deriva dalla sua immediata disponibilità per i pazienti supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi, normalmente richiesti per le autorizzazioni standard.
Un farmaco meno sicuro?
A questo punto, sorge un dubbio: un farmaco messo in commercio in seguito a un’autorizzazione condizionata può non essere sicuro? La risposta è no. Significa solo che il rapporto benefici-rischi del prodotto è positivo, ossia che il beneficio supera ampiamente il rischio correlato ai dati clinici mancanti. Anzi, il farmaco è sottoposto a uno stretto e continuo monitoraggio clinico e costantemente sorvegliato dall’EMA con occhio vigile e attento.
Ne abbiamo una prova concreta. Negli ultimi dieci anni, trenta farmaci sono arrivati ai pazienti più difficili grazie alla CMA. Lo segnala la stessa EMA in un rapporto pubblicato di recente, ove riporta la sua esperienza con le CMA relativa al decennio luglio 2006-giugno 2016. Per ulteriori approfondimenti, clicca qui.
Durante questo periodo, 30 medicinali sono stati messi in commercio con una CMA. Nessuno è stato revocato o sospeso. Di questi 30, 14 sono farmaci orfani, destinati cioè a diagnosi, prevenzione e trattamento di malattie rare (in Europa, una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti).
In merito alle aree terapeutiche che si sono avvantaggiate della CMA, l’oncologia è al primo posto con 17 farmaci, seguita dalle malattie infettive (9), neurologiche (3) e oftalmologiche (1). In pratica, significa che molti pazienti con malattie gravi – tra gli altri, pazienti con HIV, cancro al seno, epilessia grave nei neonati e tubercolosi multi-resistente – hanno avuto la possibilità di ricevere una terapia in tempi più rapidi del normale.
Da autorizzazione condizionata ad autorizzazione standard (SMA)
L’autorizzazione condizionata è valida per un anno. In seguito, può essere rinnovata annualmente fino al momento in cui sono disponibili tutti i dati finali. Successivamente alla presentazione dei dati richiesti, e se questi confermano il profilo di efficacia e di sicurezza, la CMA può essere convertita in Standard Marketing Authorisation (SMA).
La SMA è valida 5 anni e può essere rinnovata con validità illimitata, sempreché il profilo di efficacia e di sicurezza sia confermato. In ogni caso, il monitoraggio della sicurezza proseguirà per tutta la vita del farmaco.
Sorge qui una seconda domanda: la CMA può essere richiesta per tutte le terapie nuove? La risposta è ancora no. L’approvazione condizionata da parte dell’EMA può essere richiesta solo 1) per i farmaci orfani, 2) per i farmaci destinati a una malattia gravemente invalidante o pericolosa per la vita e 3) in situazioni di emergenza come risposta a una minaccia per la salute pubblica. L’ultimo è il nostro caso, l’infezione da SARS-CoV-2.
